• 本資料は、報道関係者を対象としています。医療現場や一般の方々を対象とした医学的な情報提供や、プロモーションが目的のものではありません。
ペンシルベニア州キング・オブ・プルシア、2026年7月27日 ― グローバル・バイオテクノロジー企業であるCSL（ASX: CSL、USOTC: CSLLY）は本日、遺伝性血管性浮腫（HAE）の2歳から11歳の小児を対象にアナエブリⓇ（一般名：ガラダシマブ（遺伝子組換え））を評価した第3b相試験において、良好な試験成績が得られたことを発表しました。アナエブリⓇは現在、成人および12歳以上の小児におけるHAEの急性発作の発症抑制薬として、世界40カ国以上で承認されています。
本多施設共同・非盲検第3b相試験では、2歳から11歳のHAE患者を対象にアナエブリⓇを評価しました。その結果、アナエブリⓇはこれまでの試験結果と同様の良好な安全性および忍容性プロファイルを示しました。また、試験参加者において治療反応が認められ、12カ月間の治療期間中、多くの参加者で発作が認められませんでした。6歳から11歳の参加者（n＝16）にはアナエブリⓇ100mgを月1回投与し、2歳から5歳の参加者（n＝6）にはアナエブリⓇ100mgを2カ月に1回投与しました。
アナエブリⓇは、活性化第XIIa因子（FXIIa）を標的とするモノクローナル抗体です。第XIIa因子は、HAE患者における浮腫発作の発症に重要な役割を果たす血漿タンパク質です。アナエブリⓇはHAE発症カスケードの上流で作用することで発作を抑制し、長期的発作抑制治療における新しい治療アプローチを提供します。
CSLの研究開発責任者 兼エグゼクティブ・バイスプレジデントであるビル・メザノッテ博士は、次のように述べています。
「今回の臨床試験成績の結果は、2歳から11歳の小児に対するアナエブリⓇの適応拡大への申請を支持するものです。今後開催される学会において、試験の詳細な結果を共有できることを楽しみにしています。また、HAEの患者さんの治療選択肢の拡充に向けた取り組みを今後も継続してまいります。」
CSLは、2歳から11歳の小児に対するアナエブリⓇの適応拡大を目指し、2026年下半期に各国の規制当局への申請を開始する予定です。試験の詳細な結果は今後開催される学会で発表されるとともに、査読付き学術誌への投稿も予定しています。
【遺伝性血管性浮腫（HAE）について】
HAE（Hereditary Angioedema：遺伝性血管性浮腫）は、1万人から5万人に1人の割合で発症するとされる、希少かつ生命を脅かす可能性のある遺伝性疾患です。HAEは、炎症の制御に重要な役割を果たす血中タンパク質であるC1エステラーゼインヒビター（C1-INH）の欠損または機能異常によって引き起こされます。正常に機能するC1-INHが不足すると、体内組織に体液が蓄積し、血管性浮腫（angioedema）と呼ばれる腫脹が生じます。
HAE発作は、顔面、腹部、喉頭、四肢など身体のさまざまな部位に発現する可能性があります。腹部に発作が生じた場合では、腸管壁の腫脹により激しい腹痛、下痢、悪心、嘔吐などの症状を引き起こすことがあります。また、顔面や咽頭・喉頭に発作が生じた場合には、気道閉塞や窒息を引き起こし、適切な治療が行われなければ死に至る可能性があります。
【アナエブリⓇについて】
「アナエブリⓇ」は、新規の抗活性化第Ⅻ因子モノクローナル抗体（抗FXIIa mAb）です。ブラジキニンを介する血管性浮腫の一種であるHAEの急性発作の発症抑制を目的とした月1回皮下投与が可能な製剤として、臨床試験第Ⅲ相を完了しました。本剤は、CSLのオーストラリアにあるBio21研究施設（Bio21 Institute of Molecular Science and Biotechnology）において、CSLの科学者によって発見、最適化され、臨床開発プログラム用の製剤化と製造はCSLブロードメドウズ・バイオテクノロジー製造施設で行われました。「アナエブリⓇ」は、血漿タンパク質である活性化第XII因子（FXIIa）を特異的に阻害します。FXIIが活性化されると、浮腫形成を引き起こす一連の反応が始まります。「アナエブリⓇ」はFXIIaを標的とすることで、この反応の最上流を阻害します。
【CSLベーリング株式会社について】
CSLベーリング株式会社は、生物学的製剤を専門とするグローバル・バイオテクノロジー企業として、重篤および希少疾患の治療に用いられる革新的な製剤を、世界中の患者さんにお届けすることを使命としています。日本においては、免疫・希少疾患、HAE（遺伝性血管性浮腫）、血友病、救命救急・止血の各領域を主要分野とし、事業を展開しています。詳細はhttps://www.cslbehring.co.jpをご覧ください。
【CSLについて】
CSL Limited（ASX：CSL、USOTC：CSLLY）は、血友病、免疫不全症候群の治療薬、インフルエンザ予防ワクチン、鉄欠乏症や腎臓病の治療薬など、生命を救う医薬品の豊富なポートフォリオを有するグローバル・バイオテクノロジー企業です。1916年の創業以来、最新のテクノロジーを活用して生命を救う、という約束を原動力に活動してきました。現在、3つの事業であるCSL Behring、CSL Seqirus、CSL Viforを含め、全体で社員29,000人を擁し、世界100ヵ国以上の患者さんの救命に寄与する製品をお届けしています。バイオテクノロジーの将来性に関する記事については CSLBehring.com/Vita をご覧ください。詳細はhttps://www.csl.com/をご覧ください。
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