遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合タンパク質製剤 血友病B治療薬イデルビオン® 用法・用量の一部変更承認取得

CSLベーリング株式会社(本社 東京都港区、代表取締役社長 ジャン・マルク モランジュ)は、2020年8月21日、遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合タンパク質製剤 血友病B治療薬「イデルビオン®」 におきまして、投与間隔を21日に延長する用法及び用量の一部変更承認を取得いたしましたことをお知らせいたします。

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イデルビオン®は、独自技術により、半減期の長いアルブミンと融合させることで、体内での血液凝固第IX因子活性を持続させることに成功した製剤であり、14日間の投与間隔で平均トラフ値12%という値を維持し、自然出血(AsBR)および関節出血の年間回数(中央値)をともに0に抑える効果が臨床試験により示されています。この出血予防効果により、患者さんの頻回な注射による負担の軽減や関節障害の予防・改善が期待され、新たな治療選択肢として201611月に日本で発売されました。さらに201912月より、新たな剤型の3500単位が発売されています。

今般、血友病B 患者を対象とした国際共同第Ⅲb 相試験(3003試験)において、75 IU/kg を14 日に1 回投与し、6 ヵ月以上状態が安定している12 歳以上の患者における100 IU/kg を21 日に1 回で投与する用法・用量の有効性及び安全性が示されたことから、用法・用量として、100 IU/kg の21 日に1回投与の用法・用量の変更について承認を取得しました。

「イデルビオン®の21日間隔投与が承認されたことにより、7日間隔、14日間隔、21日間隔の投与が可能となり、患者さん個々の状態やライフスタイルに応じて、より柔軟な治療選択肢を提供できるようになりました。幅広い投与オプションにより、患者さんの治療負担が少しでも軽減され、より充実した生活の実現につながることを期待しています。」とモランジュは述べています。

CSLベーリングは患者さんやご家族の生活の質の向上や、社会における血友病などの出血性疾患の患者さんに対する理解の深まりに寄与することを目指してまいります。

■  血友病Bについて
血友病B(血液凝固第IX因子欠乏症)は、遺伝性の出血性疾患で、血液凝固第IX因子の欠乏または機能低下のため止血に時間がかかり、関節、筋肉、または内臓での自然出血といった症状等がみられます。血友病Bはほとんどが男性にみられる疾患で、国内の統計では男性10万人に対し1~2人の割合で発病し、患者数は約1000名です[i]。血友病の治療は、定期的に製剤を投与することで血液凝固因子の活性を維持して出血を未然に防ぐ定期補充療法が一般的に行われています。

■  国際共同第Ⅲb 相試験(3003試験)について
多施設共同非盲検試験として重症の血友病B の患者83 例(日本人9 例)を対象に実施されました。(実施期間: 2014 年 2 月~ 2018 年 6 月)


CSLベーリング株式会社(日本法人)について】

CSLベーリング株式会社は、生物学的製剤のグローバル企業であるCSLベーリング(本社アメリカ)の日本法人です。免疫・希少疾患領域、救命救急・止血領域、及び血友病領域を主要領域としています。

2016年には血友病領域に参入し、遺伝子組換え血友病B治療薬を上市しました。血友病領域では、さらに、201712月に遺伝子組換え血友病A治療薬を発売致しました。

20179月には、ビタミンK拮抗薬療法時の出血傾向を抑制する、静注用人プロトロンビン複合体製剤を発売しました。

20193月には20%皮下注用人免疫グロブリン製剤が、「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎の運動機能低下の進行抑制(筋力低下の改善が認められた場合)」を効能又は効果として、適応追加の承認を取得しました。20193月に10%液状静注用人免疫グロブリン製剤が、「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎の筋力低下の改善」と「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎の運動機能低下の進行抑制(筋力低下の改善が認められた場合)」を効能又は効果として製造販売承認を取得し、20202月には無又は低ガンマグロブリン血症の適応追加も承認されました。

日本において生物学的製剤を専門とする企業として設立以来歩みを重ね、2020年で20周年を迎えました。CSLベーリングは、今後とも日本の医療に、ひいては患者さんやご家族の生活の質の更なる向上に貢献してまいります。

https://www.cslbehring.co.jp

 

《患者さん・一般向け情報サイト》

E-免疫.comhttp://csl-info.com/e-meneki/
CIDP
マイライフ:https://csl-info.com/cidp_pt/
HAE
情報センター:https://csl-info.com/hae-info/
ヘモフィリアナビゲーター:https://csl-info.com/hemophilia-navi/


CSLベーリング (CSL Behring LLC) について】

CSLベーリングは、生物学的製剤のグローバル企業です。患者さんのアンメットニーズに応えるため、最新のテクノロジーに基づき、血液凝固疾患、原発性免疫不全症候群、遺伝性血管性浮腫、遺伝性呼吸器疾患、神経系疾患などの治療に用いられる製剤を開発、提供しています。また、心臓手術、臓器移植、やけど、新生児の溶血性疾患の予防などに使用される製剤も扱っています。CSLベーリングは、世界でも最大規模の血漿採取ネットワーク(CSL Plasma)を運営しています。

CSLベーリングは、オーストラリア、メルボルンに本拠を置くCSL(CSL Limited 、ASX:CSL)グループの一員です。CSLグループ全体では社員27,000人を擁し、世界70以上の国/地域で救命に寄与する製剤をお届けしています。

We are Driven by Our Promise™
https://www.cslbehring.com


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お問い合わせ先
CSLベーリング株式会社 コーポレート コミュニケーション
電話:03-4213-0183 Fax:03-4213-0216



[i] 令和元年血液凝固異常症全国調査報告書(2020325日)