「イデルビオン®」製造販売承認取得のお知らせ

CSLベーリング株式会社（本社：東京都江東区、代表取締役社長：ジャン・マルク　モランジュ）は、本日、9月28日、遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合タンパク質製剤、血友病B治療製剤「イデルビオン®静注用250、500、1000、2000」（以下イデルビオン®）の製造販売承認を取得しましたので、お知らせいたします。

2016 09 28

Japan — 2016.09.28

報道関係各位

CSLベーリング株式会社

独自のアルブミン融合技術により、最大投与間隔14日間で高い止血効果を実現
半減期延長型血友病B治療製剤
「イデルビオン^®」製造販売承認取得のお知らせ

遺伝子組換えアルブミンと遺伝子組換え血液凝固第IX因子の融合により、血中半減期を延長
血液凝固第IX因子活性の平均トラフ値、週1回投与で20%、2週に1回の投与で12% （12歳以上）
自然出血（AsBR）と関節出血の年間出血回数の中央値はいずれも0 （12歳以上）

CSLベーリングは100年にわたり重篤な疾患や症状を持つ患者さんが充実した生活を送ることができる生物学的製剤の開発に取組んでおり、この度のイデルビオン^®など独自技術による画期的な製剤をもって日本の患者さんやご家族、医療従事者の方々に新たな選択肢をもたらすことを目指しています。

CSLベーリング株式会社（本社：東京都江東区、代表取締役社長：ジャン・マルクモランジュ）は、本日、9月28日、遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合タンパク質製剤、血友病B治療製剤「イデルビオン^®静注用250、500、1000、2000」（以下イデルビオン^®）の製造販売承認を取得しましたので、お知らせいたします。

イデルビオン^®は、「血液凝固第IX因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を適応とする半減期延長型の遺伝子組換え血液凝固第IX 因子アルブミン融合タンパク質製剤です。生物学的半減期が長く、免疫忍容性が良好なことで知られるアルブミンを、遺伝子レベルで血液凝固第IX因子と結合させる世界初の独自技術により、血液凝固第IX因子活性（以下、FIX活性）の半減期を延長しました。

今回の承認は、イデルビオン^®の有効性および長期にわたる安全性を評価した日本人を含む第II/III相試験（12～65歳の血友病B患者を対象）の良好な結果に基づいています。血友病患者さんの出血を予防するための定期補充療法においては、FIX活性のトラフ値を1％以上に維持することが重要ですが、イデルビオン^®を7日ごとに40IU/kg投与した場合平均で20.0％、14日ごとに75IU/kg投与した場合平均で12.4％と、高いレベルで維持されました。また、自然出血（AsBR）と関節出血の年間出血回数の中央値はいずれも0回で、十分な出血傾向の抑制が確認されました。

CSLグループの最高研究責任者（CSO）兼研究開発統括ダイレクターであるアンドリュー・カスバーソンは、「イデルビオン^®は、優れた止血効果をより長く発揮し、定期補充療法において患者さんの頻回注射の負担を軽減する、ユニークで画期的な治療選択肢です。これは、CSLがおよそ 1世紀にわたり、重篤な出血性疾患の患者さんへの貢献を志し、革新的な生物学的製剤の研究開発に取り組んできた最高到達点のひとつです。この度、日本において、血友病B患者さんとそのご家族の負担を軽減し、患者さんのより活動的な生活をサポートする新たな治療選択肢をお届けするための一歩を踏み出せることを、心からうれしく思います」と述べています。

【イデルビオン^®の製品概要】

販売名	イデルビオン^®静注用 250/500/1000/2000
一般名	アルブトレペノナコグアルファ（遺伝子組換え）
申請区分	新有効成分含有医薬品
規制区分	生物由来製品
効能又は効果	血液凝固第IX因子欠乏患者における出血傾向の抑制
製造販売	CSL ベーリング株式会社
製造販売承認取得日	2016年9月28日
海外での承認	米国、欧州連合、スイス、カナダおよびオーストラリアで承認済

【イデルビオン^®の臨床開発プログラム、“PROLONG－9FP” について】
より長い投与間隔での定期補充療法、周術期の確実な出血抑制及び止血管理、並びに急性期出血エピソードの治療における安全性と有効性の検証を目的に、成人及び小児の血友病B患者（FIX活性2％以下）を対象として5試験が実施されました（うち1試験は継続中）。その結果、良好な薬物動態（PK）プロファイルが示されるとともに、定期補充療法として7日又は14日に1回の静脈内投与、および出血時補充療法（オンデマンド療法）によるイデルビオン^® の安全性及び有効性が示される結果となりました。

【血友病Bについて】
血友病B（血液凝固第IX因子欠乏症）は、遺伝性の出血性疾患で、血液凝固第IX因子の欠乏または機能低下のため、止血に時間がかかり、関節、筋肉、または内臓での自然出血といった症状等がみられます。血友病Bはほとんどが男性にみられる疾患で、国内の統計では男性10万人に対し1～2人の割合で発病し、患者数は約1000名です。

【CSLベーリング株式会社について】
生物学的製剤のグローバル企業、CSLベーリング（本社：アメリカ）の日本法人。血友病領域、救命救急・止血領域、免疫・希少疾患領域に注力し、世界標準の安全性を備えた革新性の高い製剤を安定的に供給し、日本の医療に貢献して参ります。2016年8月、血栓塞栓症の治療・予防でビタミンK拮抗剤（ワルファリン等）の投与を受けている患者さんの抗凝固状態を是正するプロトロンビン複合体製剤（BE1116）を国内承認申請。
http://www.cslbehring.co.jp

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