Japan — 2016.07.26
CSL Behring が 2016 年7 月26 日（現地時間）にアメリカ オーランドで発表したプレスリリースを日本語に翻訳・編集したものです。
内容および解釈は原文（英語）が優先します。原文掲載：http://www.cslbehring.com/
CSLベーリング
WFH 2016年世界大会で
青年及び小児血友病A患者におけるAFSTYLA®の
有効性に関するデータを発表
WFH 2016年世界大会で
青年及び小児血友病A患者におけるAFSTYLA®の
有効性に関するデータを発表
- 発表された第Ⅲ相試験のデータから、小児重症血友病Ａ患者におけるAFSTYLAで の定期補充療法及び出血時オンデマンド療法の持続的な止血効果が示された
- 定期補充療法としてAFSTYLAの投与を受けた患者で は、（週2回投与を含む）投与方法を問わず出血のコントロールが良好だった
- AFSTYLAは、さまざまな手術において安全かつ有効 な周術期止血を達成した
- AFSTYLAは、患者さんの生活の質を改善する医療イ ノベーションを開発、提供するというCSLの100年にわたる約束を例証する製剤
2016年7月26日 －アメリカ、オーランド－本日、CSLベーリ ングは、フロリダ州オーランドで開催中の世界血友病連盟（WFH）第32回世界大会において、12歳未満の血友病A患者を対象としたAFSTYLA®［抗血友病因子（遺伝子組換え）、シン グルチェーン］の第III相ピボタル試験で得られたデータを発表しました。その結果から、定期補充療法として（週2～3回を含む）様々な投与間隔で投与し たAFSTYLAに より、年間自然出血率が低く（年間自然出血率の中央値：0.00）なり、治療歴のある小児及び青年血友病A患者での年間出血率も低く（年間出血率の中央 値：3.69）なることが示されました。全体として、定期補充療法又は出血時オンデマンド療法を受けた患者での出血イベントの治療に対するAFSTYLA の有効性は、全出血イベント（AFSTYLAを投与したイベント数：347件）の96.3%で、治験責任医師 により優又は良と評価されました。
「これらの結果は、AFSTYLA が小児及び青年血友病A患者での出血の予防と管理のいずれにおいても確実に出血を防御することを示しています。AFSTYLAは、 高い安全性プロファイル、より簡便な投与法により、優れた治療効果を得る機会を提供し、治療上の問題の対処を促すことで小児血友病A患者コミュニティーの 重要なニーズを満たします」と、オーストリア、ウィーン医科大学教授であり本試験の主任治験責任医師でもある Ingrid Pabinger-Fasching氏（M.D.）は述べています。
この試験は、小児、青年及び成人血友病A患者を対象としてAFSTYLAの 安全性及び有効性を評価した2つの完了したピボタル試験及び現在実施中の1つの非盲検多施設共同延長試験を含む第I/III相AFFINITY臨床開発プ ログラムの一環として実施されました。WFHで報告された本試験の最新の結果は、治療歴のある重症血友病A（第VIII因子レベルが1%未満）の小児患者 での5,200日を超える曝露日のデータが含まれていました。本試験への登録前の患者の第VIII因子製剤への曝露日数は50日を超えていました。試験期 間中、患者は、WFHの推奨用法・用量に従い、定期補充療法（81例）又は出血時オンデマンド療法（3例）のいずれかでAFSTYLA の投与を受けました。試験参加期間の中央値は5.6ヵ月でした。定期補充療法群の患者の54%は週2回、30%は週3回投与を受けました。最も頻繁に認め られた副作用は、鼻咽頭炎（感冒）、関節痛、咳嗽及び頭痛でした。AFSTYLAの 投与中に重篤な有害事象は報告されず、インヒビターの発現も認められませんでした。
AFSTYLAは、特に週2～3回の投与で持続的に出血を予防するこ とを目的として開発された、世界初の他に類を見ない血友病A治療のためのシングルチェーン製剤です。AFSTYLAは、 小児及び成人血友病A患者における出血頻度の低減のための定期補充療法、出血時オンデマンド療法及び出血管理、ならびに周術期出血管理を適応として5月に 米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けました。現在、欧州、スイス及びオーストラリアの規制当局が CSLベーリングによる AFSTYLAの承認申請を審査中です。
WFHで発表したAFSTYLAの追加データ
別の発表（ポスター# 108）において、AFFINITY臨床開発プログラムの2つの試験において手術中にAFSTYLAを 連続的又は間欠的にボーラス投与した場合の有効性及び安全性に関するデータを報告しました。このデータには、全身、歯科、整形外科手術を含むさまざまな計 21件の大手術（全身麻酔、脊椎麻酔、局所麻酔を必要とする手術と定義する）を受けた重症血友病A患者18例のデータが含まれていました。これらの手術の すべてにおいて、治験責任医師は、AFSTYLAの有効性を優又は良 と評価しました（19件で優、2件で良と評価）。投与法に関わらず、結果は一貫していました。手術中に有害事象又は重篤な有害事象は認められませんでし た。
WFHでは、小児試験に登録した1例の患者の既存の低力価インヒビターを無くすために治験責任医師が処方したAFSTYLAの 強化定期補充療法（50 IU/kg、週3回投与）の効果についても発表が行われました（ポスター# 89）。この患者の試験登録前1年間の第VIII因子療法への曝露日数は約27日で、合計曝露日数は約100日でした。この患者は、試験登録時にスクリー ニング時には報告されなかった既存の低力価インヒビターを有していました。試験結果から、この患者のインヒビター力価が継続的に減少し、3ヵ月後には陽性 のカットオフ値（0.6 BU/mL未満）を下回り、試験終了まで陰性を保ったことが明らかになりました。 また、すべての出血エピソード（AFSTYLAを投与した出血件数：7）がAFSTYLAにより良好にコントロールされました。この患者は、延長試験にお いてもAFSTYLAの定期補充療法を受けています。
「100年にわたり、CSLは重篤な疾患を持つ患者さんのために革新的な製剤を開発、提供してきました。そして本日、WFH2016年世界大会において、 CSLのAFFINITY臨床開発プログラムから得られたAFSTYLAの 新たなデータについて発表することができ嬉しく思います。過去のデータを基に集積された結果は、血友病A患者さんの定期的補充療法、出血時オンデマンド療 法及び周術期出血管理においてこの革新的な薬剤が有効であることを示しています。FDAの承認を受けた世界初の他に類のない遺伝子組換え血液凝固第 VIII因子シングルチェーン製剤であるAFSTYLAは、優れた安 全性プロファイルを有し、より少ない投与回数でより優れた出血予防を提供します」と、CSL社の研究開発部門最高研究責任者（CSO）兼統括ダイレク ター、Dr. アンドリュー・カスバーソンは述べています。
血友病Aについて
血友病Aは、主に男性が罹患し、血液凝固第VIII因子の欠乏又は欠損を特徴とする先天性出血性疾患です。血友病A患者では、特に筋肉、関節、内臓に遷延 性又は特発性の出血が発現することがあります。米国疾病管理予防センターによると、出生男児6,000人に約1人が罹患しています。
AFSTYLA®について
血友病A治療薬であるAFSTYLA（rVIII-Single Chain）は、特に分子的安定性を高め、作用時間を延長させることを目的として開発したCSLベーリングの遺伝子組換え血液凝固第VIII因子シングル チェーン製剤です。AFSTYLAでは、1つの構造体を形成する共有 結合（1本鎖ポリペプチド）を用いることにより血液凝固第VIII因子の安定性を向上させ、第VIII因子活性を持続させています。
CSLベーリング（CSL Behring、本社：米国）について
CSLベーリングは、生命を救うという約束により動かされている生物学的製剤のグローバル企業です。最新のテクノロジーを用いて患者さんのニーズを満たす ことを目的とし、血液凝固疾患、原発性免疫不全症候群、遺伝性血管性浮腫、遺伝性呼吸器疾患、神経系疾患などの治療に使用される革新的な製剤を開発、提供 しています。また、CSLベーリングの製品は、心臓手術、臓器移植、熱傷治療、新生児溶血性疾患の予防にも使用されています。
CSLベーリングは、世界でも最大規模の血漿採取ネットワークの1つであるCSLプラズマ（CSL Plasma）を運営しています。親会社であるCSL Limited（ASX:CSL）の本社はオーストリアのメルボルンにあり、30ヵ国以上で16,000名以上の社員を擁しています。詳細はウェブサイトwww.cslbehring.comを ご覧ください。
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Contact:Greg Healy
CSL Behring
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