Japan — 2016.05.11
CSL Behring が 2016 年5 月11 日（現地時間）に米国で発表したプレスリリースを日本語に翻訳・編集したものです。
内容および解釈は原文（英語）が優先します。原文掲載：http://www.cslbehring.com/
CSL BehringのIDELVION®
米国食品医薬品局（FDA）が7年間の独占販売権を承認
－血友病B患者さんのための革新的製剤－
米国食品医薬品局（FDA）が7年間の独占販売権を承認
－血友病B患者さんのための革新的製剤－
2016年5月11日– ペンシルバニア州キング・オブ・プルシア CSL Behring（本社：米国）は、IDELVION® （遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合製剤）の7年間の独占販売権を、米国食品医薬品局（FDA）が承認したことを発表しました。国際共同治験 において、IDELVIONの定期投与は14日間にわたりトラフ5% を上回る血液凝固第IX因子活性を維持し、年間自然出血率（AsBR）の中央値は0.00であることが示されました。
FDAは革新的な希少疾病用医薬品に対しての独占販売権を付与しています。
「CSLベーリングは、FDAによるIDELVIONへの希少疾病用 医薬品独占販売権の付与をうれしく思います。この画期的な出来事は、血友病B、および他の希少かつ重篤な病状を有する患者さんのために革新的な製剤を開発 するというCSLの“約束”が認められたということです」と、CSLベーリングのノースアメリカ・コマーシャルオペレーション、メディカルダイレクターの ジェリー・パウウェル（Jerry Powell, M.D.）は述べています。「出血性疾患をもつ世界中の患者さんに、よりよい治療を提供するという、私たちの“約束”を果たすため、引き続き努力していき ます」
IDELVIONは2016年3月にFDAにより承認され、血友病B （先天性血液凝固第IX因子欠乏症）の小児および成人を対象に、オンデマンドでの出血症状のコントロールおよび予防、周術期の止血管理、出血症状の発生頻 度を抑制または低下させるための日常的な定期補充などのために使用されます。IDELVIONは、 最長14日間の投与間隔で12歳以上の適切な患者さんにおいて高い出血予防効果を有す、初めての血液凝固第IX因子アルブミン融合製剤です。投与間隔の延 長が可能になる一方、高い血液凝固第IX因子活性――最高用量においては14日間、トラフ5％を超える――が維持されることから、定期補充療法の月間投与 量を減らすことができます。IDELVIONは現在、米国内で使用で きます。
IDELVIONのFDA承認は、PROLONG-9FP臨床開発プ ログラムの結果に基づくものであり、これには国際共同第II・III相主要臨床試験が含まれます。本試験で得られたデータは、 Blood 誌に最近掲載されました。
希少疾病用医薬品の現状について
希少疾病医薬品法（ODA）のもと、FDAの希少製品開発室（FDA Office of Orphan Products Development：OOPD）は、米国で20万人未満が罹患している、または20万人以上が罹患しているが治療薬の開発および販売コストを回収でき ないと予測される、希少疾病・疾患の安全かつ効果的な治療、診断、または予防を適応とする薬剤または生物製剤に、希少疾病用医薬品の指定を与える場合があ ります。希少疾病適応のためのFDA承認を得た最初の指定医薬品は、希少疾病医薬品のための7年間の独占販売権期間を得る資格があります。CSLベーリン グは2012年に、IDELVIONについて希少疾病医薬品指定を受 けました。IDELVIONは、FDAが7年間承認する、血友病B治 療のための唯一の血液凝固第IX因子アルブミン融合製剤となります。代替技術または異なる適応症で使用する他の血友病B治療用製剤も、FDAより承認を受 ける可能性があります。
血友病Bについて
血友病Bは、血液凝固第IX因子の欠乏または機能低下による遺伝性の出血性疾患であり、患者のほとんどが男性です。血友病Bを有する人は、特に筋肉、関 節、または内臓に遷延性、または特発性の出血が発生する場合があります。米国疾病管理予防センターによると、男性の出生25,000人に約1人の割合で発 病します。
PROLONG-9FP臨床開発プログラムについて
PROLONG-9FPには、血友病B（血液凝固第IX因子レベル2%以上）を有する小児および成人（1～61歳）においてIDELVIONの安全性と有効性を評価する、第I相から第III相の非盲検多 施設共同試験が含まれます。PROLONG-9FP臨床開発プログラムにて得られたデータから、IDELVIONの 予防的投与を受けた患者の年間自然出血率（AsBR）の中央値が0.00で、血液凝固第IX因子活性が5%を上回ることが示されました。この結果は、14 日間投与と7日間投与の両方で得られています。オンデマンド療法のデータからは、出血の94%が1回の投与でコントロールされ、99%が1回または2回の 投与でコントロールされたことが示されました。臨床試験で最も多くみられた副作用は頭痛でした。
IDELVION®について
IDELVIONは、遺伝子組換えアルブミンとの遺伝子融合により、遺伝子組換え血液凝固第IX因子の半減期を延長することを目的としてCSLベーリング が開発したものです。CSLベーリングは、生物学的半減期が長いことから、遺伝子組換えアルブミンを血液凝固因子タンパク質の遺伝子融合パートナーとして 選択しました。
IDELVIONは欧州連合およびカナダで既に承認されています。ま た、オーストラリア、スイス、日本の規制当局は現在、CSLベーリングによるIDELVIONの 販売承認申請を審査中です。
CSLベーリング（CSL Behring、本社米国）について
CSLベーリングは、生命を救うという約束により動かされている生物学的製剤のグローバル企業です。患者さんのニーズを満たすために、最新のテクノロジー に基づき、血液凝固疾患、原発性免疫不全症候群、遺伝性血管性浮腫、遺伝性呼吸器疾患、神経系疾患などの治療に使われる革新的な製剤を開発、提供していま す。また、CSL製品は心臓手術、臓器移植、やけどの治療、新生児の溶血予防にも使われます。
CSLベーリングは、世界でも最大規模の血漿採集ネットワークを有するCSLプラズマ（CSL Plasma）を運営しています。親会社のCSL Limited ASX:CSL）は、オーストリアのメルボルンに本拠を置き、30ヵ国以上で従業員16,000名以上を擁しています。詳細はウェブサイトwww.cslbehring.comを ご覧ください。
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Contact:
Greg Healy
CSL Behring
Office: 610-878-4841
Mobile: 610-906-4564
Greg.Healy@CSLBehring.com
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日本における連絡先：
CSLベーリング株式会社
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