半減期延長型血友病A治療薬　「エイフスチラ®」新発売　

Japan — 2017.12.01

報道関係 各位

CSLベーリング株式会社（本社：東京都江東区、代表取締役社長：ジャン・マルク モランジュ）は、血友病A患者さんの定期補充療法に最適な、国内初となるシングルチェーン構造を有する半減期延長型の血液凝固第VIII因子製剤「エイフ スチラ^®」〔ロノクトコグ アルファ（遺伝子組換え）〕（以下エイフスチラ）を2017年12月1日に発売いたします。

■    早い段階からの「定期補充療法」で関節障害を予防
血友病Aは血液を固める血液凝固第VIII因子が生まれつき不足、または欠乏しているため、血が止まりにくくなる病気です。主に男性に発症し、国内患者数 は約5000人と報告されています＊1。

血友病の患者さんは、関節内に繰り返し出血を起こすことが知られています。特にひざやひじ、股関節などに変形や機能障害が生じることで関節が動きにくくな り、生活に大きな支障をきたすことがあります。このような出血による関節障害を予防するには、早い段階から定期的に、不足している血液凝固因子を補充する 「定期補充療法」を行い、出血管理することが重要となります。

エイフスチラはシングルチェーン構造により、血液内での血液凝固第VIII因子の安定性を高めた製剤で、週2~3回の投与によりトラフ値（血中薬物濃度最 低値）を一定以上に維持することが可能です。臨床試験*2では、エイフスチラの定期補充療法による自然出血の年間出血回数（中央値）は0件（12歳以上） でした。また、同製剤を週3回投与することで血漿中の血液凝固第VIII因子のトラフ値が2.2%~4.4%に維持されることが示されました。

■    キャリアタンパクと結合し、体内での安定性を向上
通常、血液凝固第VIII因子は体内で生成されると、即座にキャリアタンパクであるフォン・ヴィレブランド因子と結合して安定した複合体を形成し、血漿中 を循環します。

エイフスチラは血液凝固第VIII因子のこの性質に着目して開発された製剤です。第VIII因子の重鎖と軽鎖が共有結合したエイフスチラのシングルチェー ン（単鎖）構造は、第VIII因子のキャリアタンパクであるフォン・ヴィレブランド因子と高い結合親和性を持ち、体内での安定性が期待できる製剤です。

週2~3回の投与で、血漿中の血液凝固第VIII因子活性を高く保つことができ、定期補充療法による出血管理に貢献します。

製品概要：エイフスチラ^®〔ロノク トコグ アルファ（遺伝⼦組換え）〕

販売名	エイフスチラ静注用250、500、1000、1500、2000、 2500、3000
一般名	ロノクトコグ アルファ（遺伝子組換え）
効能又は効果	血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制
製造販売	CSL ベーリング株式会社
製造販売承認取得日	2017年9月27日
薬価基準収載年月日	2017年11月22日
発売年月日	2017年12月1日
薬価	エイフスチラ静注用250 22,308円 エイフスチラ静注用500 41,370円 エイフスチラ静注用1000 76,719円 エイフスチラ静注用1500 110,104円 エイフスチラ静注用2000 142,273円 エイフスチラ静注用2500 173,568円 エイフスチラ静注用3000 204,184円

CSLベーリングは、世界中でいまだ解決されていない医療ニーズに応える革新的な製剤の開発に力を注いでいます。今後も日本において、充実した開発パイプ ラインを推進し、生活の質の向上に寄与できる製剤を、それを必要とする患者さんとそのご家族に届けることに専心して参ります。

*1: 平成27年度血液凝固異常症全国調査報告書(2015年5月31日現在)
*2: 日本人を含む国際多施設共同非盲検第Ⅰ/ⅠⅠⅠ相試験（1001試験）（承認時評価資料）


【CSLベーリング株式会社（日本法人）について】
CSLベーリング株式会社は、生物学的製剤のグローバル企業であるCSLベーリング（本社：アメリカ）の日本法人です。（本社：東京都江東区、代表取締役 社長：ジャン・マルク モランジュ）。免疫・希少疾患領域、救命救急・止血領域、及び血友病領域を主要領域としています。

2016年11月に血友病治療領域に参入。高いトラフ値を保ちながら、2週間に一度の定期補充療法を可能にした血友病B治療薬「イデルビオン^®」 を上市しました。本年12月より2週間処方制限が解除され、患者さんの生活の質のさらなる向上に寄与することが期待されます。
また、2017年12月1日に国内初のシングルチェーン製剤である血友病A治療薬「エイフスチラ^®」を発売致します。

2017年9月には、ビタミンK拮抗薬服用中の患者さんの出血傾向を是正することを可能にした、日本で初めてとなる静注用人プロトロンビン複合体製剤「ケ イセントラ^®」を発売しました。

CSLベーリングは、世界標準の安全性を備えた、革新性の高い製剤の安定的な供給を通して、日本の医療に貢献していきます。
   
主な製品：

• 遺伝子組換え半減期延長型血液凝固第VIII因子シングルチェーン製剤「エイフスチラ^®」
• 遺伝子組換え半減期延長型血液凝固第IX因子製剤「イデルビオン^®」
• ビタミンK拮抗薬（ワルファリン等）服用中における重篤な出血の際に使われる静注用人プロトロンビン複合体製剤「ケイセントラ^®」
• 遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作の治療に使われる C1-インアクチベーター製剤「ベリナート^®」
• 日本初となる原発性免疫不全症候群（PID）の皮下注用免疫グロブリン製剤「ハイゼントラ^®」

詳細はウェブサイトをご覧ください。http://www.cslbehring.co.jp/

【CSLベーリング（CSL Behring、本社米国）について】
CSLベーリングは、世界でも最大規模の血漿採取ネットワーク（CSL Plasma）を運営し、血漿分画製剤を主軸とする生物学的製剤のグローバルリーダーです。未だ解決されていない患者さまのニーズに応えるため、最新のテ クノロジーに基づき、血液凝固疾患、原発性免疫不全症候群、遺伝性血管性浮腫、遺伝性呼吸器疾患、神経系疾患などの治療に用いられる革新的な製剤を開発、 提供しています。また、CSLベーリングの製品は、心臓手術、臓器移植、やけど、新生児の溶血性疾患の予防などにも広く使用されています。
CSLベーリングの親会社であるCSL（CSL Limited 、ASX:CSL）はオーストラリア、メルボルンに本社を置き、CSLグループ全体で従業員20,000人を擁し、世界60ヵ国以上で救命に寄与する製剤 をお届けしています。
詳細はウェブサイトをご覧ください。http://www.cslbehring.com/