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血友病B治療用製剤
半減期延長型遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合製剤(rIX-FP)
日本で承認申請

Japan — 2015.12.21

報道関係 各位
2015年12月21日
CSLベーリング株式会社

CSLベーリング株式会社

血友病B治療用製剤
半減期延長型遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン 融合製剤(rIX-FP)
日本で承認申請

CSLベーリング株式会社(本社:東京都江東区、代表取締役社長:ジャン・マルク モランジュ)は、血友病B治療製剤である半減期延長型遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合製剤(以下:rIX-FP)について、製造販売承認申 請を行いましたので、お知らせいたします。

rIX-FPは、先天性血液凝固第IX因子欠乏症(血友病B)患者さんの治療を目的とした、半減期延長型遺伝子組換え製剤です。遺伝子レベルで血液凝固第 IX因子とアルブミンを結合させる技術を用いており、第IX因子の半減期を延長することが期待できます。

CSLグループの最高研究責任者(CSO)兼研究開発統括ダイレクターであるDr.アンドリュー・カスバーソンは、「CSLはおよそ1世紀にわたり生物学 的製剤の研究開発に携わり、希少疾患や重篤な疾患の治療に使われる革新的な製剤の創出により治療の改善や患者さんの生活の質の向上に寄与することに注力し てきました。今回、日本において、血友病B治療における新たな選択肢を提供するための重要な一歩を踏み出すことができ大変うれしく思います」と述べていま す。


【血友病Bについて】
血友病B(血液凝固第IX因子欠乏症)は、遺伝性の出血性疾患で、血液凝固第IX因子の欠乏または機能低下のため、止血に時間がかかり、関節、筋肉、また は内臓での自然出血といった症状等がみられます。日本の統計では男性10万人に対し1~2人の割合で発病します。
血友病Bはほとんどが男性にみられる疾患です。

【rIX-FPについて】
rIX-FPは、遺伝子組換え血液凝固第IX因子と遺伝子組換えアルブミンを遺伝子レベルで融合し、半減期の延長を目的とした融合タンパク質製剤です。ア ルブミンは生物学的半減期が長く、また、良好な忍容性を有し、免疫原性反応が低いことが知られています。
rIX-FPは、現在、米国食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品庁(EMA)、およびスイス医薬品局(Swissmedic)による承認審査中です。

今回の申請は、rIX-FPの有効性および長期的安全性を評価した日本を含む第III相試験の良好な結果に基づいています。本試験では、治療歴のある成人 および小児の血友病B患者を対象に14日に1回投与する定期補充療法および出血時補充療法(オンデマンド療法)においてrIX-FPの有効性と安全性を裏 付ける結果となりました。また、本結果には、周術期の止血管理における評価も含まれています。
第III相試験の結果については2015年6月、カナダのトロントで開催された国際血栓止血学会議(ISTH)で発表されました。

【CSLベーリング (CSL Behring LLC) について】
CSLベーリングは、血漿分画製剤の研究開発、製造、販売におけるグローバル企業(本社:アメリカ)。希少疾患や重篤な疾患を有する人々の生命を救い、生 活の質(QOL)の向上に寄与する血漿分画製剤や遺伝子組換え製剤を世界的に製造、販売。CSL ベーリングの製剤は、血友病やフォン・ヴィルブランド病を含む血液凝固障害、原発性免疫不全症および遺伝性呼吸器疾患などの治療、また、心臓手術、臓器移 植、火傷の治療や、新生児の溶血性疾患の予防にも用いられる。CSL ベーリングは世界最大級の血漿採集ネットワーク、CSL Plasmaを運営し、安全な原料血漿の安定的な確保に努める。CSL ベーリングは、メルボルン(オーストラリア)に本拠を置く生物学的製剤の専門企業、CSL Limitedのグループ会社。
http://www.cslbehring.com

【CSLベーリング株式会社(日本法人)について】
血漿分画製剤のグローバル企業、CSLベーリング(本社:アメリカ)の日本法人(本社:東京都江東区、代表取締役社長:ジャン・マルク モランジュ)。日 本における主要領域は救命救急製剤、創傷治癒製剤、及び免疫グロブリン製剤。世界標準の安全性を備えた革新性の高い製剤を安定的に供給し、日本の医療に貢 献して参ります。
http://www.cslbehring.co.jp


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お問い合わせ先

CSLベーリング株式会社
コーポレート コミュニケーション
電話:03-3534-5735 Fax:03-3534-5864