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米CSLベーリング 遺伝子組換え血液凝固第IX因子製剤 米国FDA に承認申請

Japan — 2014.12.18

報道関係 各位
2014年12月18日
CSLベーリング株式会社

米CSLベーリング
遺伝子組換え血液凝固第IX因子製剤
米国FDA に承認申請

‐長時間作用型の遺伝子組換え製剤‐


CSLベーリングのアメリカ本社(キング・オブ・プルシア、ペンシルベニア州)は、2014年12月16 日(現地時間)、長時間作用型の遺伝子組換え血液凝固第IX因子製剤(rIX-FP)について、米国食品医薬品局(FDA)に、生物学的製剤承認申請 (BLA=Biological License Application)を行ったことを発表しました。

遺伝子組換え血液凝固第IX因子製剤(rIX-FP)は、血友病Bの患者さんの治療や予防に使われる製剤です。海外での臨床試験の結果により、この製剤で は投与間隔を最長14日間まで延長できることが確認されており、患者さんの生活の質(QOL=Quality of Life)の向上に寄与することが期待されます。

CSLベーリングのrIX-FPは、遺伝子組換え第IX因子の半減期を延長させるために、アルブミンと遺伝子レベルで結合させる技術を用いています。アル ブミンは、生物学的半減期が長く、また、良好な忍容性を有し、免疫原性反応が低いことが知られています。

2012年、rIX-FP は、FDAよりオーファン・ドラッグ(希少疾病用医薬品)指定を受けました。FDAは、米国で患者数20万人未満の希少疾病について安全かつ効果的な治療 または予防を目的とすると定義された、特定の医薬品および生物学的製剤を、希少疾病用医薬品として指定しています。

「rIX-FPの生物学的製剤承認申請をFDAに提出することで、CSLベーリングの遺伝子組換え第IX因子製剤の開発は大きな節目を迎え、米国における 血友病Bの患者さんにこの革新的な治療法をお届けするための一歩を進めることができました」と、CSLベーリングの親会社である、CSL社の最高研究責任 者(CSO=Chief Scientific Officer)兼研究開発統括ダイレクターであるアンドリュー・カスバーソンは述べています。「血友病患者団体との強い協力関係に後押しされ、新規の遺 伝子組換えアルブミン結合技術を用いたrIX-FPの開発を推進してきました。今後も出血性疾患やその他の希少疾患の患者さんの健康の向上に寄与していき たいと考えています。」




【血友病Bについて】
血友病B(血液凝固第IX因子欠乏症)は、遺伝性の出血性疾患で、血液凝固第IX因子の欠乏または機能低下により、出血が止まりにくいといった症状や、筋 肉、関節または内臓での自然出血といった症状がみられます。約25,000~50,000人に1人の割合で発病します。血友病Bはほとんどが男性にみられ る疾患です。


【CSLベーリング (CSL Behring) について】
CSLベーリングは、血漿分画製剤の研究開発、製造、販売におけるグローバル・リーダー(本社:アメリカ)。希少疾患や重篤疾患を有する人々の生命を救 い、生活の質(QOL)を改善することに寄与する血漿分画製剤や遺伝子組換え製剤を世界的に製造、販売。CSL ベーリングの製剤は、血友病やフォン・ヴィルブランド病を含む血液凝固障害、原発性免疫不全症および遺伝性呼吸器疾患などの治療に用いられる。また、心臓 手術、臓器移植、火傷の治療や、新生児の溶血性疾患の予防にも用いられる。CSL ベーリングは世界最大級の血漿採集ネットワーク、CSL Plasmaを運営している。CSL ベーリングは、メルボルン(オーストラリア)に本拠を置く生物学的製剤の専門企業、CSL Limitedのグループ会社。
http://www.cslbehring.com


【CSLベーリング株式会社(日本法人)について】
血漿分画製剤のグローバル・リーダー、CSLベーリング(本社:アメリカ)の日本法人(本社:東京都江東区、代表取締役社長:山部清明)。日本における主 要領域は救命救急製剤、創傷治癒製剤、及び免疫グロブリン製剤。2014年1月、日本で初めてで唯一の皮下注用免疫グロブリン製剤、「ハイゼントラ」を発 売。世界標準の安全性を備えた革新性の高い製剤を安定的に供給し、重篤な疾患の治療や予防を通じて日本の医療に寄与。
http://www.cslbehring.co.jp


米CSL Behring によるリリース(英文):
http://www.cslbehring.com/newsroom/rIX-FP-for-Hemophilia-B-BLA-Submited-to-FDA


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お問い合わせ先

CSLベーリング株式会社
コーポレート コミュニケーション
電話:03-3534-5735 Fax:03-3534-5864