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CSL Behringの血友病A治療用製剤、AFSTYLA® 米国食品医薬品局(FDA)が承認

Japan — 2016.05.26

CSL Behring が 2016 年5 月26 日(現地時間)に米国で発表したプレスリリースを日本語に翻訳・編集したものです。
内容および解釈は原文(英語)が優先します。原文掲載:http://www.cslbehring.com/


Press Release



CSL Behringの血友病A治療用製剤、AFSTYLA®
米国食品医薬品局(FDA)が承認
最初で唯一の
遺伝子組換え血液凝固第VIII因子シングルチェーン(SC)製剤
   

  • AFSTYLAは、血友病Aを適応症とした最初で唯一のシングル チェーン(SC=Single Chain)製剤であり、週2回の投与で出血予防効果が持続するよう設計されています
  • 臨床試験では、AFSTYLAの定期補充療法を受けている患者さんの 年間自然出血率(AsBR)の中央値は0.00であることが示されました
  • AFSTYLAは優れた安全性プロファイルを示し、臨床試験において も中和抗体(インヒビター)の発現は認められませんでした

CSLベーリング社(米国ペンシルベニア州キング・オブ・プルシア)は、2016年5月26日、血友病Aの成人患者と小児患者に対して出血予防効果が持続 する遺伝子組換え血液凝固第VIII因子シングルチェーン(SC=Single Chain)製剤、AFSTYLA®[抗 血友病因子(遺伝子組換え)、シングルチェーン(SC)]が、米国食品医薬品局(FDA)より承認を受けたことを発表しました。本剤は、週に2回から3回 の投与で出血に対する予防効果が持続するよう特別に設計された、最初で唯一の血友病A治療を対象としたシングルチェーン製剤です。臨床試験では、本剤の定 期補充療法を受けている患者さんにおいて、年間自然出血率(AsBR)の中央値が0.00となりました。活性化したAFSTYLAは、本来の血液凝固第VIII因子と同じ働きをします。臨床試験 では優れた安全性プロファイルが示され、中和抗体(インヒビター)の発現も認められませんでした。

AFSTYLAは、血友病Aの成人・小児患者に対し、出血頻度を下げ る定期補充療法、出血時に対するオンデマンド療法、また、手術前後の出血管理に使用します。米国において本剤が利用可能となるのは、今夏初め頃と予測され ます。

血液・腫瘍内科助教授であり、ラッシュ血友病・栓友病センター(Rush Hemophilia and Thrombophilia Center)臨床部長、並びにAFFINITY臨床開発プログラムの治験責任医師でもあるリサ・バッジオ医師 (Dr. Lisa Boggio)は、次のように述べています。「持続的に出血予防効果を発揮する初の遺伝子組換えシングルチェーン製剤がFDAにより承認されました。患者 さんと医療関係者にとって、新しい治療の選択肢が増えたことは、重要な事です。理由は、この製剤が第VIII因子の分子的安定性を高め、作用が持続するよ う特別に設計されたものだからです。高い安全性プロファイルを持つAFSTYLAを 週に2回投与することで、患者さんは優れた治療効果を享受する機会が得られるでしょう。この製剤による治療を取り入れることで患者さんの活動的な生活に役 立つことが期待されます。」

AFSTYLAの承認は、AFFINITY臨床開発プログラムでの試 験結果に基づいています。AFFINITYプログラムには、血友病Aの小児・青年・成人を対象として本剤の安全性と有効性を評価する、2つのピボタル試験 と1つの延長試験(いずれも非盲検多施設共同試験)が含まれています。

CSL Limited社の最高研究責任者(CSO)兼研究開発統括ダイレクターのDr.アンドリュー・カスバーソン(Andrew Cuthbertson)は、次のように述べています。「100年もの間、CSLは患者さんが直面する治療上の難題を解決できるよう革新的な製剤の研究開 発に専心してきました。血友病Aに対する革新的かつ効果的な治療製剤であるAFSTYLAの 承認は、私たちが患者さんの生活を向上させ得る新しい治療法の研究開発に専念してきたことを、さらに裏付けるものです。業界でも極めて充実しているCSL の出血性疾患領域の製品ポートフォリオに、この治療薬が新たに加わったことを非常に嬉しく思っており、本剤が血友病Aの患者さんの生活に良い影響をもたら すことを楽しみにしています。」

血友病Aについて
血友病Aとは、主に男性で発症し、血液凝固第VIII因子の欠乏または欠損を特徴とする先天性出血障害です。血友病A患者では、特に筋肉や関節、内臓で自 然出血を起こしたり、出血が長引いたりすることがあります。米国疾病管理予防センター(CDC)によると、この病気は出生男児の約6,000人に1人の割 合で発症します。


AFFINITYについて
AFFINITY臨床開発プログラムのデータでは、成人および青年を対象とした試験と同様、小児を対象とした試験においても、年間自然出血率(AsBR) の中央値は0.00であったことが示されています。AFSTYLAの 補充療法を受けている患者の年間出血率(ABR)の中央値は、成人・青年で1.14、12歳未満の小児では3.69でした。ピボタル試験で治療が施された 1,195件の出血(成人・青年:848件、小児:347件)のうち、小児患者で発生した出血の96パーセントが、週に2回以下の投与で効果的にコント ロールされました。また、成人・青年患者における出血の81パーセント、小児患者での出血の86パーセントは、たった1回の投与で効果的にコントロールさ れています。本剤を用いて治療された出血イベントの大半(成人・青年の94パーセント、小児の96パーセント)については、著効または有効と評価されまし た。試験中に手術を受けた13例の成人または青年(計16手術)では、本剤の止血効果は著効(15回)または有効(1回)と評価されています。臨床試験で 報告された有害事象のうち、最もよく見られたものはめまいと過敏症でした。

AFSTYLA®について
血友病A治療薬であるAFSTYLA(別名:rVIII- Single Chain)は、分子的安定性を高め、作用がより持続するよう特別に設計された、CSLベーリングの遺伝子組換え血液凝固第VIII因子シングルチェーン 製剤です。本剤は、1つの構造体を形成する共有結合(1本鎖ポリペプチド)を利用することにより、血液凝固第VIII因子の安定性を向上させるほか、第 VIII因子の活性も持続させます。現在、欧州、スイス、オーストラリアの規制当局がAFSTYLAの 承認申請を審査中です。
処方情報など、AFSTYLAに関する詳しい情報については、以下の ウェブサイトをご覧ください。(グローバルサイト)http://labeling.cslbehring.com/PI/US/Afstyla/EN/Afstyla-Prescribing-Information.pdf


CSLベーリング(CSL Behring、本社米国)について
CSLベーリングは、生命を救うという約束により動かされている生物学的製剤のグローバル企業です。患者さんのニーズを満たすために、最新のテクノロジー に基づき、血液凝固疾患、原発性免疫不全症候群、遺伝性血管性浮腫、遺伝性呼吸器疾患、神経系疾患などの治療に使われる革新的な製剤を開発、提供していま す。また、CSL製品は心臓手術、臓器移植、やけどの治療、新生児の溶血予防にも使われます。
CSLベーリングは、世界でも最大規模の血漿採集ネットワークを有するCSLプラズマ(CSL Plasma)を運営しています。親会社のCSL Limited ASX:CSL)は、オーストリアのメルボルンに本拠を置き、30ヵ国以上で従業員16,000名以上を擁しています。詳細はウェブサイトwww.cslbehring.comを ご覧ください。

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Contact:
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CSL Behring
Office: 610-878-4841
Mobile: 610-906-4564
Greg.Healy@CSLBehring.com


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