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CSL BehringのIDELVION®、欧州委員会が承認

Japan — 2016.05.11

CSL Behring が 2016 年5 月11 日(現地時間)にドイツで発表したプレスリリースを日本語に翻訳・編集したものです。
内容および解釈は原文(英語)が優先します。原文掲載:http://www.cslbehring.com/


Press Release



CSL BehringのIDELVION®、欧州委員会が承認--
最大投与間隔14日間で使用できる
新しい血友病B治療用製剤

  • 国際共同治験において、IDELVIONの投与は大部分の患者さんで14日間にわたりトラフ5%を上回る血液凝固第IX因子活性を維持し、年 間自然出血率(AsBR)の中央値は0であることが示されました

  • IDELVIONは、小児および成人向けの半減期延長型遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合製剤であり、革新的な遺伝子組換え血液 凝固因子製剤開発プログラムによりCSLが開発し欧州委員会による承認を受けた最初の製品です

  • 現在、IDELVIONはEU、米国およびカナダで承認されています

2016年5月11日 - ドイツ、マールブルグ –  CSLベーリング(本社:米国)は、欧州委員会がIDELVION®(アルブトレペノナコグアルファ)を承認したことを発表しました。IDELVION® は、遺伝子組換え血液凝固第IX因子と遺伝子組換えアルブミンを結合した新しい半減期延長型のアルブミン融合タンパク製剤で、血友病B患者さんの出血の治 療および予防に用いられます。IDELVIONは全年齢層(小児およ び成人)に使用することができます。承認されたレジメンは、出血症状を抑制し、発生頻度を低下させるための定期補充療法、オンデマンド療法による出血コン トロール、および周術期の止血管理(手術時)を目的とした使用です。

IDELVIONは、大部分の患者さんで14日間にわたって5%を超 える血液凝固第IX因子活性を維持し、高い出血予防効果を示します。その結果、12歳以上で適切な患者さんにおいて、投与間隔を最大14日にすることがで き、優れた出血コントロールが達成できます。またこれにより、定期補充療法の月間投与量を減らすことができます。
ミラノ大学IRCCSマジョーレ病院、(University of Milan/IRCCS Maggiore Hospital)の臨床および実験血液学部(Medical School of Clinical and Experimental Hematology)教授であり、PROLONG-9FP臨床試験の主任研究者であるエレナ・サンタゴスティーノ医学博士(Elena Santagostino, M.D., Ph.D.)は次のように述べています。「14日間の投与間隔を可能にするIDELVIONにより、血液凝固第IX因子活性を長い期間維持することができ るため、患者さんは頻回の投与から解放されます。これは、定期補充療法を必要とするものの、それにより活動的な生活が阻害されたくないと希望する患者さん にとって重要な特性です。」

IDELVIONの承認は、PROLONG-9FP 臨床開発プログラムの結果に基づくものです。PROLONG-9FPは、血友病B(血液凝固第IX因子レベル2%以下)を有する小児および成人(1~61 歳)においてIDELVIONの安全性と有効性を評価する第I 相から第III相の非盲検多施設共同試験が含まれます。
CSLの最高研究責任者(CSO)兼研究開発統括ダイレクターであるDr.アンドリュー・カスバーソンは次のように述べています。「IDELVIONは、 より長期間にわたって5%を超える血液凝固第IX因子活性を維持するため、優れた出血コントロールを可能にします。IDELVIONは、 患者さんが必要とする革新的な生物学的製剤を開発、提供するというCSLの100年間の歴史にわたる約束を実現するものです。CSLが新たな100年を迎 えるにあたり、IDELVIONを欧州市場に提供できることを楽しみにしており、特にこの半減期延長型製剤が血友病Bを有する患者さんの生活によりよい影 響を与えられることをうれしく思います。」

IDELVIONは今後数ヵ月のうちに欧州市場に導入されます。

血友病Bについて
血友病Bは、血液凝固第IX因子の欠乏または機能低下による遺伝性の出血性疾患であり、患者のほとんどが男性です。血友病B患者は、特に筋肉、関節、内臓 に遷延性または特発性の出血が発生する場合があります。欧州血友病協会によると、欧州全体で10,000人以上が血友病Bを発症しています。

PROLONG-9FPについて
PROLONG-9FP臨床開発プログラムにて得られたデータでは、IDELVION®の予防的投与を受けた患者の年間自然出血率 (AsBR)の中央値が0であり、血液凝固第IX因子活性が5%を超えることが示されました。世界血友病連盟によると、血液凝固第IX因子活性が5%超 (および50%未満)である患者は軽度の血友病とみなされます。この結果は、14日間投与と7日間投与の両方で得られました。オンデマンド療法のデータで は、出血の94%が1回の投与でコントロールされ、99%が1回または2回の投与でコントロールされたことが示されました。臨床試験で最も多くみられた副 作用は頭痛でした。PROLONG-9FP臨床開発プログラムにて得られたデータは、米国血液学会発行のBlood誌に最近掲載されました。


IDELVION®について
IDELVION®(一般名アルブトレペノナコグアルファ)は、血友病B(先天性血液凝固第IX因子欠乏症)の小児患者および成人 患者を対象に、出血の治療および予防の目的での使用が適応とされています。承認された治療レジメンは、オンデマンド療法による出血症状のコントロールおよ び予防、周術期の止血管理、および出血症状を抑制し、発生頻度を低下させるための定期補充療法を目的とした使用です。血友病B患者に対して免疫寛容導 入のためにIDELVIONを使用することは適応外となります。 IDELVIONまたはその成分(ハムスタータンパク質を含む)に対して生命を脅かす過敏症の既往のある患者には本剤は禁忌とされています。

IDELVION®は、遺伝子組換えアルブミ ンとの遺伝子融合により、遺伝子組換え血液凝固第IX因子の半減期を延長することを目的としてCSLベーリングが開発したものです。CSLベーリングは、 生物学的半減期が長いことから、遺伝子組換えアルブミンを血液凝固因子タンパク質の遺伝子融合パートナーとして選択しました。さらに遺伝子組換えアルブミ ンは、良好な忍容性プロファイルを有し、免疫原性反応を引き起こす可能性が低いこと、またよく知られたクリアランスの機序を有することが示されています。

IDELVION®は米国およびカナダで既に 承認されています。また、オーストラリア、スイス、日本の規制当局は現在、CSLベーリングによるIDELVIONの承認申請を審査中です。

欧州委員会は、IDELVIONを希少疾病用医薬品として承認しまし た。希少疾病用医薬品は、欧州全体で10,000人中5人を超えない頻度で発症している生命を脅かす可能性があり慢性的に悪化していく希少な疾患に対し、 安全で効果的な治療、予防または診断を目的として使用されます。IDELVIONは 希少疾病用医薬品として、EUで10年間の市場優先権を獲得しています。

CSLベーリングにて開発中の血友病治療のための遺伝子組換え製剤に関する詳細については、http://www.cslbehring.com/products/bleeding-disorders/novel-recombinant-hemophilia-treatments(グ ローバルサイト)をご参照ください。

CSLベーリング(CSL Behring、本社米国)について
CSLベーリングは、生命を救うという約束により動かされている生物学的製剤のグローバル企業です。患者さんのニーズを満たすために、最新のテクノロジー に基づき、血液凝固疾患、原発性免疫不全症候群、遺伝性血管性浮腫、遺伝性呼吸器疾患、神経系疾患などの治療に使われる革新的な製剤を開発、提供していま す。また、CSL製品は心臓手術、臓器移植、やけどの治療、新生児の溶血の予防にも使われます。

CSLベーリングは、世界でも最大規模の血漿採集ネットワークを有するCSLプラズマ(CSL Plasma)を運営しています。親会社のCSL Limited(ASX:CSL)は、オーストリアのメルボルンに本拠を置き、30ヵ国以上で従業員16,000名以上を擁しています。詳細はウェブサイ トwww.cslbehring.comを ご覧ください。

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Contact:
Greg Healy
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Office: 610-878-4841
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