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米CSL Behring 国際血栓止血学会で遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤、rVIII-SC、主要臨床試験結果発表

Japan — 2015.07.10

米CSLベーリングが 2015 年6 月24 日(現地時間)に発表したプレスリリースを日本語に翻訳・編集したものです。
その内容および解釈は原文(英語)が優先します。
原文掲載:http://www.cslbehring.com/



報道関係 各位
2015年7月10日
CSLベーリング株式会社


米CSLベーリ ング
2015年国際血栓止血学会(ISTH)にて、
血友病Aの青年および成人患者における
遺伝子組換え血液凝固第VIII因子シングルチェーン製剤(rVIII-SingleChain)を用いた
新しい治療法について主要な臨床試験結果を発表


  • rVIII-SingleChainを投与した患者は、週に2回または3回の定期的な投与で出血を抑えることができた。
  • 定期的な投与は、年間自然出血率を低下し、出血時投与では1回の投与で十分な止血効果を得られた。
  • rVIII-SingleChainは、対照薬であるオクトコグアルファと比べて、薬物動態パラメータの改善がみられた

CSLベーリング社(ペンシルベニア州キング・オブ・プルシア、米国)は、2015年6月24日、血友病Aの青年および成人患者における新しい治験薬であ る遺伝子組換え血液凝固第VIII因子シングルチェーン製剤(rVIII-SingleChain)の有効性および安全性を検討する第I/III相試験の データを国際血栓止血学会において発表しました。定期的な補充療法でrVIII-SingleChainを使用している患者は、週に2回から3回の投与で 十分にコントロールされ、血液凝固因子に対する抗体(インヒビター)の発現はありませんでした。

定期的にrVIII-SingleChainを投与している患者は、年間出血率(ABR)が低く(ABRの中央値1.14)、また、年間自然出血率 (AsBR)は0.00でした。rVIII-SingleChainは、対照薬であるオクトコグアルファと比べて、薬物動態パラメータの改善がみられ、出 血848件中94%は、2回投与で良好に止血コントロールされました。また、81%については、1回の投与で良好にコントロールされました。治験責任医師 が評価した出血事象の94%(評価した出血事象835件の94%)は、著効または有効と判定されました。本臨床試験結果は、rVIII- SingleChainの安全性、有効性、および薬物動態を遺伝子組換えヒト抗血友病第VIII因子製剤(オクトコグアルファ)と比較検討するオープンラ ベル多施設共同第I/III相試験(AFFINITY試験)で得られたデータの一部です。rVIII-SingleChain(CSL627)の試験デザ インの詳細は、ウェブサイト(clinicaltrials.gov)に掲載されます。

オーストリアのウィーン医科大学の教授であり本試験の治験統括医師である医学博士のイングリッド パビンガー・フェーシングさんは次のように述べました。 「この大規模臨床試験は、血友病A患者さんにrVIII-SingleChainを定期的な補充療法に使用したところ、年間出血率は低くなり、自然出血の 中央値は0を示しました。rVIII-SingleChainは、初めて且つ唯一のシングルチェーン技術を用いた遺伝子組換え血液凝固因子製剤であり、こ れまでのところ、より少ない投与頻度で、出血に対する防御効果の向上、および優れた安全性プロファイルを提供する可能性を有しています。」

最新のセッションで発表された結果には、発症予防を行っている患者146名および出血に治療した患者27名についての14,000日を超える投薬データが 含まれています。合計で、患者120名については50日を超える、52名については100日を超える投薬治療が行われました。発症予防グループの患者のう ち、32%は週2回投与を受け、54%は週3回治療を受けました。最も一般的な有害事象は、鼻咽頭炎、関節痛、および頭痛でした。全体として、rVIII -SingleChainは、十分な忍容性を示しており、血液凝固因子に対する抗体(インヒビター)の産生は報告されませんでした。

CSLの最高研究責任者(CSO)兼研究開発統括ダイレクターであるアンドリュー・カスバーソンは次のように述べました。「当社の新しいrVIII- SingleChainは、血液凝固第VIII因子の安定性を向上させ、より長く止血効果を持続させることを目的として設計されたものであり、より少ない 投与でもその治療効果を維持することが可能な治療法を血友病A患者さんに提供するというニーズに応えることが期待されます。これらのデータは、有望なもの であり、また、この治療法を市場に送り出し、血友病Aとともに生きる人々のためのケアの向上に寄与するというCSLベーリングのコミットメントを支えてい ます。」


rVIII-SingleChainについて
rVIII-SingleChainは、分子的安定性をより高めるために特別に設計された新しい単鎖の遺伝子組換え血液凝固第VIII因子(FVIII) です。また、血液凝固第VIII因子の安定性を向上させ、より長く持続するFVIII活性を提供するために、1つの構造体(単鎖)を形成する共有結合を使 用しています。


血友病Aについて
血友病A(先天性血液凝固第VIII因子欠乏症)は、血液凝固第VIII因子の欠損または欠陥によって引き起こされます。その症状の特徴としては、特に筋 肉、関節、または内臓における遷延性または自然出血があります。約5,000人から10,000人に1人が発症する血友病Aは、血友病の最も一般的な型で す。ほぼすべての血友病A患者は男性です。




【CSLベーリング (CSL Behring) について】
CSLベーリングは、血漿分画製剤の研究開発、製造、販売におけるグローバルリーダー(本社:アメリカ)。希少疾患や重篤な疾患を有する人々の生命を救 い、生活の質(QOL)を改善することに寄与する血漿分画製剤や遺伝子組換え製剤を世界的に製造、販売。CSL ベーリングの製剤は、血友病やフォン・ヴィルブランド病を含む血液凝固障害、原発性免疫不全症および遺伝性呼吸器疾患などの治療に用いられる。また、心臓 手術、臓器移植、火傷の治療や、新生児の溶血性疾患の予防にも用いられる。CSL ベーリングは世界最大級の血漿採集ネットワーク、CSL Plasmaを運営している。CSL ベーリングは、メルボルン(オーストラリア)に本拠を置く生物学的製剤の専門企業、CSL Limitedのグループ会社。
http://www.cslbehring.com



【CSLベーリング株式会社(日本法人)について】
血漿分画製剤のグローバルリーダー、CSLベーリング(本社:アメリカ)の日本法人(本社:東京都江東区)。日本における主要領域は救命救急製剤、創傷治 癒製剤、及び免疫グロブリン製剤。2014年1月、日本で初めてで唯一の皮下注用免疫グロブリン製剤、「ハイゼントラ®」を発売。世界標準の安全性を備え た革新性の高い製剤を安定的に供給し、重篤な疾患の治療や予防を通じて日本の医療に寄与して参ります。
http://www.cslbehring.co.jp


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電話:03-3534-5735 Fax:03-3534-5864